La polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF tipo I), también conocida como enfermedad de Corino Andrade o enfermedad de Andrade, es una enfermedad rara que afecta mundialmente a unas 10.000 personas. Se trata de una amiloidosis hereditaria autosómica dominante, resultado de una mutación del gen TTR que codifica para la transtiretina.
Trae como consecuencia el depósito extracelular de amiloide y la destrucción del sistema nervioso periférico, conllevando a falta de autonomía e incluso la muerte. Hasta hace poco, el único tratamiento posible era el trasplante hepático dominó, pero en los últimos años, han aparecido numerosas estrategias farmacológicas. Llama la atención Onpattro, cuyo principio activo es patisirán. Es el primer fármaco de ARN de interferencia (ARNi) comercializado por la Agencia de Medicamentos y Alimentación de EE.UU. (FDA) e incluido dentro del Sistema Nacional de Salud de España desde el pasado 3 de abril de 2020.
Enfermedad de Andrade. Nuevas estrategias para su tratamiento
